(Aurélie Franc/ Le Figaro) — Trouvera-t-on un jour un traitement pour la maladie de Huntington? Une nouvelle piste thérapeutique prometteuse est en tout cas à l’étude, selon un article du Guardian, publié le 11 décembre. Elle permet de faire avancer la recherche sur cette maladie neurodégénérative.
«C’est la première fois qu’une molécule permet de diminuer le nombre de protéines anormales à l’origine de la maladie», s’enthousiasme Sarah Tabrizi, directrice du centre de la maladie de Huntington à l’University College de Londres. La chercheuse, à l’origine de l’étude (en phase 1, où est évaluée la tolérance à la molécule), assure que les résultats étaient «au-delà de ce qu’elle avait espéré… Ils sont d’une importance capitale pour les patients atteints de la maladie de Huntington et leurs familles.»
Aujourd’hui, il n’existe en effet aucun traitement contre cette maladie génétique dans laquelle, «une protéine, la huntingtine, cesse de fonctionner normalement. Elle s’agrège à l’intérieur des cellules du patients ce qui entraîne un effet toxique, notamment pour les neurones», explique le Pr Nathalie Cartier, directrice de l’équipe Inserm Biotherapie des maladies neurodégénératives à l’Université Paris Sud-Paris Saclay. La dégénérescence neuronale touche en priorité le stratium, une zone centrale du cerveau pour la motricité et la cognition. (…)